Bluebird公布2017第4季度及全年财报_新浪医药新闻

来自 : med.sina.cn/article_detail_100 发布时间：2021-03-24

2月21日，专注于遗传疾病创新基因疗法以及癌症T细胞免疫治疗开发的生物公司Bluebird公布了第四季度(Q4)和截至2017年12月31日全年的业务概要和财务业绩。Bluebird负责人Nick Leschly表示：“2017年结束时，我们在所有四个临床项目中都取得了令人瞩目的数据和进展。这些进展使我们更接近于向迫切寻求服务的广大患者提供潜在的转型疗法。我们计划在未来两年内向监管部门提交三款药物的注册申请：2018年提交输血依赖性β型地中海贫血疗法（TDT）LentiGlobin申请；在2019年提交肾上腺脑白质营养不良（CALD）基因疗法Lenti-D申请；在2019年与合作者Celgene进行多发性骨髓瘤药物bb2121的上市申请。”2017年Q4和全年财务业绩：截至2017年12月31日，Bluebird公司现金等价物和有价证券为16亿美元。与2016年的8.84亿美元相比，增加了7.3亿美元，主要是受公司2017年6月和12月公开募股的推动。2017年Q4总收入为420万美元，而2016年Q4为160万美元。2017年全年收入为3540万美元，而2016年为620万美元。收入增长主要归为bb2121许可及生产服务费以及公司与诺华制药的许可协议中获得的收入。2017年Q4的研发费用为9260万美元，而2016年Q4为5710万美元;截至2017年12月31日的年度研发支出为2.73亿美元，而2016年全年支出为2.05亿美元。研发费用的增加是由公司研发计划的推进所产生的成本驱动，同时由于公司的研发项目的临床试验相关成本和制造成本在增加，以及由于支持整体研发活动的员工人数增长而增加了与员工相关的成本。另外，公司与TCB的战略合作也有相应支出。2017年Q4的净亏损为1.17亿美元，而2016年Q4为7140万美元；截至2017年12月31日的年度净亏损为3.36亿美元，而2016年年度为2.64亿美元。近期主要进展：1. CRB-401完成患者给药：2018年2月，靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法bb2121在多发性骨髓瘤患者中的I期CRB-401研究完成了最后一名患者的给药。该项研究共招募43名（21名为剂量爬坡阶段，22名在扩展阶段）。2. KARMMA研究首例患者接受治疗：2018年2月，bb2121复发/难治性多发性骨髓瘤注册用临床研究KarMMa开始了首位患者的给药治疗，这项研究是由bluebird的合作伙伴Celgene参与进行。3. 委任首席商务官：2018年2月，公司任命Alison Finger为公司的首席商务官。在这个职位中，Alison将负责制定和实施一项综合的全球商业战略，使公司的基因疗法能够为患者广泛使用。她将监督所有商业战略和业务，准入管理，包括定价、报销和健康结果。Alison于2015年8月加入公司担任高级副总裁，负责市场营销和产品上市。4. ASH会议成果公布：在美国血液学学会年会上，公布了LentiGlobin用于TDT及严重镰状细胞病（SCD）治疗，以及CAR-T疗法bb2121积极的研究数据。5. 与TC BIOPHARM达成合作：2017年12月，与免疫治疗公司TC BioPharm就γδ CAR-T细胞疗法达成了战略协作和许可协议。根据协议条款，双方将合作发现和开发CAR工程化的γδT细胞，这一创新技术有潜力成为适用于血液和实体肿瘤的异体和自体治疗的平台。TCB负责临床1/2期前的所有开发工作，届时，bluebird需承担进一步的临床开发和全球商业化工作。6. 完成厂房收购：2017年11月，公布称已完成了位于达勒姆的125000平方英尺的生产车间的收购，一旦建设和验证完成，该厂址将进行用于公司基因和细胞疗法的慢病毒载体的生产任务。此外，还与美国和欧洲的三个生产伙伴签订了多年协议：Brammer Bio 、Novasep、 MilliporeSigma、the Life Science business of Merck KGaA 。公司还与Lonza和apceth biopharma合作，为其候选产品进行生产服务。7. BB2121突破性成就：2017年11月，公司与Celgene称，美国FDA已经授予bb2121突破性疗法认定，同时欧洲EMA授予其优先药物（PRIME）认定。8. NORTHSTAR-3研究首例患者接受治疗：2017年11月，用于评估LentiGlobin治疗TDT和β0/β0基因型患者安全和有效性的全球多中心3期试验Northstar-3完成了首位患者的输注治疗，这项研究的目标是招募15名成人、青少年或儿童患者。9. 加强资产负债表：2017年12月，通过公开发行股票筹集了5.7亿美元的净收入。2018年1月，公司通过部分行使承销商的超额配售选择权，为此次公开发行的股票募集了4860万美元的净收入。公司预计，截至2017年12月31日，其现金、现金等价物和有价证券将足以根据该公司目前的业务计划为直到2021年的运营提供资金支持。2018年预期里程碑：1. 2018年下半年完成LentiGlobin用于TDT和非β0/β0基因型患者治疗的欧洲上市申请。2. 在2018年年底前更新LentiGlobin在SCD的临床开发计划和注册策略。3. 启动一项由研究者主导的用于SCD患者BCL11A抑制与胎儿血红蛋白升高治疗的慢病毒基因疗法临床1期试验。4. Celgene启动bb2121用于多发性骨髓瘤三线治疗的临床3期试验。5. 在ASCO上公布bb2121在CRB-401研究中的数据。6. 在欧洲血液学协会年会上公布Northstar-2(HGB-207)研究LentiGlobin对TDT和非β0/β0基因型患者治疗的临床数据。7. 在ASH上公布HGB-206临床研究中的LentiGlobin临床数据。8. 在ASH上公布Northstar-3(HGB-212)中的LentiGlobin治疗TDT及β0/β0基因型患者临床数据。9. 在ASH会议上公布CRB-402研究中bb21217治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的试验数据。10. 在2018年年底公布Lenti-D用于CALD治疗的试验数据。（新浪医药编译/David）文章参考来源：bluebird bio Reports Fourth Quarter and Full Year 2017 Financial Results*声明：本文由入驻新浪医药新闻作者撰写，观点仅代表作者本人，不代表新浪医药新闻立场。